在這兩類案件中，我們只專注於已經進入人體臨床試驗階段的活動；除了排除臨床前試驗的研究，雖然新加強傳遞方式(delivery)以及新製劑(formulation)也代表新的治療選擇，但我們亦僅將本研究的範圍限制於新分子(new-molecule)以及新分子適應症複方(new molecule-indication combinations)。相同的，審核通過後研究以及第四階段臨床試驗也不在本研究之範疇。本研究以1986年後EvaluatePharma資料庫(私人商業資料庫擁有超過4,500家公司以及50,000件產品)，佐以ClinicalTrail.gov之臨床試驗資料，加上(美國)食品藥物管理署產品資料庫的罕見藥物指定檔案資料。
發展一個新藥是一個長且複雜的過程，並背負著在每一個階段都有失敗可能的風險。當數以千計的候選新藥在實驗室中經過篩選，可能最終只有一個能經過10年到15年的測試、發展、以及審查後，得到食品藥物管理署的審查核准。在本份報告中了解要預測哪一個特定的產品(product)或計畫(project)最後能被食品藥物管理署核准並被病患使用幾乎是不可能的。
本份研究報告主要發現：
● 新藥研發生產鏈總共超過5,400樣產品在臨床發展階段(已進入臨床試驗但尚未發表)。
● 因為正在／或已經進入臨床試驗發展階段的單一分子(single molecule)不一定只測試一種適應症，所以有將近8,000計畫在臨床試驗發展(此屬獨特分子－適應症複方的分類；如一個特殊藥物在臨床試驗中使用於阿滋海默症和精神分裂症，也就是一個產品product和兩個計畫project)。發展中計畫(project)會被分配投入許多的治療領域(therapeutic areas)，從癌症治療(cancer)到心血管疾病治療(cardiovascular disease)、糖尿病治療(diabetes)，到神經治療(neurology)等)。例如，在單獨的神經治療項目之下就有超過1,600個計畫(project)進行中。
● 以高比例的新分子實體(new molecule entities, NMEs)為主的project，是潛在的全新創新藥物(first-in-class)(指獨一藥理作用類別，不同於任何其他已經在市場的產品)：78%計畫(project)在第一階段臨床試驗、69%在第二階段以及45%在第三階段，都可能為潛在的全新創新藥物，但只有那唯一一個分子在單獨類別中，才有可能脫穎而出成為全新創新；然而，不可能事先知道能夠通過全部臨床試驗並獲審核通過。在神經學(neurology, 84%)、精神病學(psychiatry, 80%)、癌症(cancer, 80%)，以及糖尿病(diabetes, 79%)有特別高的全新創新藥物潛力。
● 到2011年十月止，總共有1795個計畫(project)於罕見疾病領域，從酵素儲存失能到罕見癌症等範圍都有。罕見疾病(Orphan diseases)在美國直接影響少於200,000個個人，但間接總括影響的預估有25,000,000萬人。
● 部分有潛力的發展中新藥，讓苦等無新治療核准多年的病人，提供了新的臨床治療選擇。有一份分析顯示有15項的疾病在過去十年都沒有新藥核准，而目前有超過400個計畫(projects)進行中。
● 個人化藥物(personalized medicine)方法已逐漸受到重視。在一個只有收集第三階段以及第四階段美國臨床試驗的分析報告中，使用分子生物標記(molecular biomarkers, 具有指引治療以及診斷特性，並與個人化藥物進行整合運用)，在2009年一月以前已經被發現使用於155個個人化藥物臨床試驗當中。
● 針對各式不同的疾病與徵狀，不斷的追尋與研究新穎的科學方法。從大類別的使用範圍可以了解：
– 245個計畫(project)使用細胞治療(cell therapy)；
– 127個計畫使用反譯核糖核酸干擾治療(antisense RNA interference therapy, 一種相較於蛋白質本身，更針對攜帶著蛋白生成基因資訊的核醣核酸更做為目標的方法)；
– 102個計畫使用配合細胞毒劑針對腫瘤細胞但略過正常細胞的單株抗體(monoclonal antibodies)；
– 99個計劃使用基因治療(gene therapy)。
資料來源: http://goo.gl/wvoGmp
