影響全球數以百萬人的肺動脈高壓是一項肺部動脈產生高壓而使心臟血流難以進入肺部的疾病，並且可能導致心衰竭，相關症狀包括呼吸短促、疲累及胸痛，不過在疾病早期的幾個月甚至數年都不明顯。它常常是一個會逐漸惡化且危急生命的疾病，但目前並無藥物可以完全治癒，所以早期精確的診斷對病人治療及生活品質的改善非常重要。最新一項由匹茲堡大學醫學中心研究團隊主導的突破性研究，指出目前已鑑定出對肺動脈高壓有強大療效的新化合物。此項發現刊登於國際知名期刊”Journal of Clinical Investigation”，強調這些新發現的藥品可以改變血管硬度並調控下游代謝，推測與病患的疾病漸進性有關，但這項相關性在過去還是未知的。
匹茲堡大學醫學中心負責生物醫學的血管醫學研究所主任Stephen Y. Chan博士也參與這項研究，指出如果我們的目的是要治癒肺動脈高壓，則下一步的藥物及治療應針對分子源頭的部分，了解導致肺動脈高壓的根本原因並致力於那些未被開發部分的研究。為了執行這項研究，Dr. Chan和他的同事使用的廣泛工具是從有肺動脈高壓的人及動物的細胞及組織中分離出的材料，特別地是，這些結果也和HIV感染導致的肺動脈高壓相關，不過HIV感染疾病的潛在分子進程是種難以理解的疾病型態，幾十年下來仍未知。
Dr. Chan的團隊發現肺血管硬化是肺動脈高壓病人早期常見的表現並且會去誘發兩個關鍵信號分子分別是YAP和TAZ的活化。這些分子接著會進一步活化一種被稱為GLS1的蛋白質來控制血管細胞的能量製造與利用。因為這項發現，他們認為血管硬化和能量製造是造成此疾病的關鍵，因此在藥物設計方面可以針對這部分來停止肺動脈高壓的惡化。透過概念驗證的方式，Dr. Chan使用YAP抑制劑verteporfin、FDA核准用來治療黃斑部退化的藥物以及目前還在臨床試驗期用於癌症治療的GLS1抑制劑–CB-839來做為研究的測試藥物，結果發現這些藥物在患有肺動脈高壓的老鼠試驗模式中有很大的改善效果。
此項研究結果值得鼓舞人心的除了可以將已有的治療藥物重新再利用到肺動脈高壓的治療以外，對於我們長期忽略的HIV相關疾病也有所幫助。Dr. Chan也表示希望我們能夠確實做到，而不是像過去一樣常常在發展的新成分的同時就延遲了幾十年的時間。假設血管硬化對其他疾病包括癌症進展來說也有顯著影響的話，這項在肺動脈高壓治療上有了新發現的研究結果會是一個很重要的里程碑，但仍有很多需要努力的空間。
中文摘譯自Reference: http://www.medicalnewstoday.com/releases/312452.php
